基因療法的出現為人類從根本上攻克許多疑難病癥帶來了希望，但德國多家研究機構在對實驗鼠進行的干細胞基因療法研究中發現，基因療法可導致實驗鼠罹患白血病。科學家表示，目前基因療法通常應當具有良好療效，并已經在其他動物實驗中，以及人類臨床實驗中取得了一定療效。不過科學家告誡說，在對病人實施基因療法時，應當仔細考慮，對其可能引起的副作用給予充分重視。